A primeira fase para o desenvolvimento de um novo medicamento órfão é conseguir a designação de Medicamento Órfão. Os fármacos dirigidos às doenças raras podem obter o rótulo de «medicamento órfão», mas para que isso aconteça é necessário cumprir um número definido de critérios base:
- A frequência da patologia não pode exceder 5 por cada 10.000 pessoas na comunidade europeia
- Tem que ser uma doença severamente debilitante, potencialmente fatal ou uma patologia grave e crónica
- Na comunidade europeia ainda não existe ou está autorizado um processo satisfatório de diagnóstico, prevenção ou tratamento do problema. No caso de existir algum processo, o fármaco para o qual está a ser requerida a designação de órfão tem que mostrar que oferece benefícios relevantes para os portadores dessa patologia.
Cabe ao Comité dos Medicamentos Órfãos (COMP) da Agência Europeia de Medicamentos, com base em Londres, emitir um parecer positivo acerca da designação como Medicamento Órfão. Compete à Comissão Europeia tomar a decisão final.
A designação como medicamento órfão é possível nas várias fases do seu progresso, contudo é necessário na primeira fase que seja devidamente demonstrada a probabilidade de esse mesmo fármaco servir nas indicações pretendidas de modo a se iniciarem os trabalhos. A apesar de já ter a designação, à partida, de medicamento, não quer dizer que venha a ser utilizado no futuro. Para que essa situação ocorra é necessário esperar pelos ensaios clínicos em humanos e que seja comprovada a sua eficácia, segurança e qualidade de modo a ser atribuída uma autorização de introdução no mercado.
A Milésima Designação de Medicamento Órfão
O Comité dos Medicamentos Órfãos emitiu o seu milésimo parecer positivo quanto à designação de medicamentos órfãos. É um sinal de esperança para a europa e para o mundo, em especial, para todos aqueles e não esquecendo as suas famílias e amigos, que sofrem de uma doença ou distúrbio raro.
A maior parte das 1000 designações são para:
- Cancros raros (39%)
- Doenças neuromusculares (11%)
- Doenças metabólicas (9%)
Destas designações com parecer positivo mais de 50% são para doenças extremamente raras. Até este momento, Novembro de 2012, 75 destes medicamentos obtiveram autorização de introdução no mercado e poderão vir a beneficiar 3 milhões de doentes em toda a Europa.
