Os denominados “Medicamentos órfãos” são aqueles fármacos dirigidos ao diagnóstico, prevenção ou tratamento de doenças graves, potencialmente fatais ou raras. Eles são assim chamados pelo pouco interesse que a indústria farmacêutica tem em os desenvolver e comercializar. Isso deve-se ao fato de haver um reduzido número de pacientes para este tipo de medicamentos, logo, tornam-se pouco rentáveis ou até podem dar prejuízo às indústrias que os produzem. A sua produção envolve muitas vezes estudos complexos e extremamente caros.
Na Europa uma doença ou perturbação é considerada como Rara quando afeta menos de 1 por 2000 habitantes, esta definição de Doença Rara mostra claramente o mercado restrito e reduzido que são este tipo de pacientes. Porém não mostra as dificuldades que os portadores destas patologias e as suas famílias sofrem ao terem uma doença incurável e sem alternativas de obterem algum tipo de melhoras, por mínimo que seja.
O principal problema deste tipo de medicamentos é o seu acesso, em especial a sua disponibilidade no mercado e o seu preço, por vezes exorbitante. Na realidade europeia ainda existe muitas desigualdades entre o paciente “comum” e aquele que necessita de um medicamento “órfão”.
A EURORDIS trabalha incessantemente para melhorar o acesso a este tipo de medicamentos. A EURORDIS é uma aliança não-governamental de associações de doentes portadores de doenças raras. Esta aliança representa 544 associações de doentes vocacionadas para as doenças raras provenientes de 49 países.
Ela tem proposto medidas concretas para ultrapassar e identificar os principais obstáculos encontrados pelos doentes quando tentam aceder a medicamentos órfãos. Um dos principais problemas identificado foi a determinação dos preços e das comparticipações. Muitos países ficam resistentes a pagar no todo, ou até mesmo em parte, este tipo de fármacos que muitas vezes são tomados ao longo de toda a vida. Os estados negoceiam individualmente e diretamente com as farmacêuticas, normalmente o preço médio é próximo ao valor pago pelos países mais ricos o que desfavorece ainda mais estes pacientes em estado mais pobre e com recursos limitados.
Está na mesa uma proposta para a criação de um grupo de trabalho, cuja função principal seria facilitar a colaboração entre as autoridades a nível europeu e os Estados-Membros, auxiliando as autoridades de saúde nacionais a tomar decisões sobre a determinação dos seus preços e das suas comparticipações, melhorando assim o acesso efetivo das pessoas com doenças raras aos medicamentos órfãos. A proposta foi efetuada pela EURORDIS, a indústria e os líderes do meio académico no domínio dos medicamentos órfãos e foi redigida à Comissão Europeia e a Agência Europeia de Medicamentos (EMA).
