Durante a última década foi efetuado um progresso significativo, conseguindo-se novos tratamentos, ajudando milhares de pacientes a terem uma qualidade de vida melhor. Estes fatos oferecem esperança para os muitos pacientes com doenças raras que ainda estão à espera de um tratamento muitas vezes salvador.
O número de novos medicamentos órfãos aprovados continua a crescer assim como aqueles que ainda estão em estudo e testes. O entendimento do genoma humano e a poderosas ferramentas de investigação científica que existem atualmente estão abrindo novas portas para a descoberta de medicamentos inovadores.
Novos Medicamentos:
- Nelarabina para pacientes com leucemia de células T linfoblástica aguda e Linfoma de células T linfoblásticas, este novo tratamento resultou no desaparecimento completo das células cancerosas, em alguns pacientes, durante os testes.
- Deferasirox é primeira terapêutica oral para a sobrecarga de ferro crônica, permite aos pacientes beber o medicamento evitando as penosas e difíceis infusões noturnas para remover o excesso de ferro.
- Sorafenib Tosilato é o primeiro tratamento para o tumor de rim em 12 anos, prolongou o tempo de progressão do tumor aumentado a esperança de vida destes pacientes.
- Lenalidomida é um tratamento oral para pacientes que necessitam de transfusões de sangue, como resultado de anemia causada por Síndrome Mielodisplásica. Os pacientes que receberam o medicamento durante os ensaios clínicos já não precisaram de realizar as transfusões de sangue.
Abaixo exemplos da relação de algumas doenças com o número de medicamentos em desenvolvimento para as mesmas:
- Esclerose Lateral Amiotrófica - 5
- Hipertensão pulmonar - 6
- Cistite Intersticial - 3
- Acromegalia - 2
- Tuberculos - 5
- Trombocitopenia - 5
- Mesotelioma - 9
- Leucemia Mielóide Aguda - 31
Os investigadores continuam a procurar e desenvolver novos medicamentos para doenças raras.
Abaixo estão alguns exemplos de potenciais medicamentos órfãos em que os cientistas estão atualmente a trabalhar:
- Dasatinib, este novo composto, atualmente em revisão com o FDA, baseia-se no sucesso do tratamento nos tumores com o imatinib. Dasatinib está a ser testado como uma alternativa para o tratamento de pacientes com Leucemia Mieloide Crónica. Um estudo clínico apurou que 95% dos pacientes tiveram uma sobrevida livre de progressão da doença nos primeiros seis meses.
- Anti-GDF-8 antibody/MYO-029, nos primeiros ensaios clínicos, este anticorpo recombinante humano (proteína do sistema imunitário) está a ser testado para o tratamento da Distrofia Muscular. Foi concebido para inibir a miostatina proteína, o que limita o crescimento do músculo e poderá ser o primeiro tratamento a impedir o colapso dos músculos na Distrofia Muscular.
- FK778, o primeiro de uma nova classe de medicamentos para ajudar a prevenir a rejeição aguda após transplantes de coração, rim e fígado. O FK778 está agora em ensaios clínicos de fase II. Os testes indicam que pode tratar ambos os problemas de curto e de longo prazo que acompanham o órgão transplantado.
