As Doenças Raras: Epidérmica
.
Mostrar mensagens com a etiqueta Epidérmica. Mostrar todas as mensagens
Mostrar mensagens com a etiqueta Epidérmica. Mostrar todas as mensagens
Unknown

Síndrome Ehlers Danlos - Definição, Causas, Sintomas, Diagnóstico, Tratamento

Síndrome Ehlers Danlos é um grupo de perturbações hereditárias de tecido conjuntivo caracteriza-se por defeitos da principal proteína estrutural do corpo (colagénio). Colagénio, um resistente, proteína fibrosa, desempenha um papel essencial na realização em conjunto, fortalecendo e proporcionando elasticidade às células e tecidos corporais. Devido a defeitos de colagénio, sintomas e achados preliminares EDS incluem, articulações soltas anormalmente flexíveis (Hipermobilidade articular), que pode facilmente tornar-se deslocado; elástico pele invulgarmente solta, fina, (elástico); e fragilidade excessiva da pele, vasos sanguíneos e outros tecidos corporais e membranas.

Os diferentes tipos de EDS foram originalmente classificados em um sistema de classificação que utilizou números romanos (por exemplo, EDS I a XI EDS), com base em sintomas associados de cada formulário e resultados (evidência clínica) e causa subjacente. A revista, sistema de classificação simplificada (nosologia revista) já foi descrita na literatura médica que categoriza EDS em seis grandes subtipos, com base em evidências clínicas, os defeitos bioquímicos subjacentes e modo de herança.

Cada subtipo de EDS é um distúrbio hereditário distinto que pode acometer indivíduos dentro de certas famílias (tribos). Em outras palavras, os pais com um subtipo de EDS não vai ter filhos com outro subtipo EDS. Dependendo do subtipo presente específico, a síndrome de Ehlers -Danlos é normalmente transmitida como um traço autossómico recessivo dominante ou autossómico.

Sintomas Síndrome Ehlers Danlos

Os sintomas e achados associados com a síndrome de Ehlers -Danlos (EDS) podem variar muito em variedade e gravidade de caso para caso, dependendo da forma específica da doença presente e outros factores. Contudo, os resultados primários associados com EDS normalmente incluem " frouxidão " anormal (flacidez) e extensão excessiva (hiperextensão) das articulações; susceptibilidade a luxações parciais ou totais; crônica dor nas articulações; uma tendência a desenvolver a doença articular degenerativa (osteoartrite) em uma idade precoce; invulgarmente solta, pele elástica e fina; e fragilidade excessiva da pele, vasos sanguíneos e outros tecidos corporais e membranas. 

Devido à fragilidade do tecido, os indivíduos afectados podem facilmente ferir; experiência prolongada (hemorragia) após o trauma; ter má cicatrização de feridas; desenvolver, cicatriz fina "pergaminho"; e / ou têm outras anomalias associadas.

Em muitos indivíduos com EDS, sintomas e achados associados podem se tornar aparente durante a infância. Mais raramente, dependendo da desordem específica do subtipo presente, certas alterações podem ser aparente início no nascimento (congénita). 

Além disso, em outros indivíduos, tais como aqueles com manifestações de doenças moderadas, a doença pode não ser reconhecida até à idade adulta.

As diferentes formas de EDS foram formalmente classificadas na década de 1980 através de um sistema de numeração romana. Esta categorização identificados pelo menos 10 formas principais da doença com base em anomalias genéticas e bioquímicas, assim como sintomas e resultados associados. No entanto, a revista, o sistema de classificação simplificada, actualizada desde então tem sido publicado na literatura médica que classifica EDS em seis subtipos primários, bem como algumas outras formas de EDS, com base no específico subjacente bioquímico causa, modo de herança, os sintomas maiores e menores e achados físicos. O sistema de nomenclatura revista serve para diferenciar ainda mais entre as várias formas da doença, bem como algumas doenças relacionadas.

O sistema de classificação original diferencia entre formas graves e leves de EDS clássico (EDS I e II). Na categorização revista, EDS I e II são reclassificados como um subtipo, conhecida como EDS tipo clássico. De acordo com relatos na literatura médica, em indivíduos com este subtipo, anormalidades na pele associados podem variar muito, variando de leve, moderada a grave em determinadas famílias afectadas (tribos). EDS tipa clássico pode ser caracterizada por flacidez e extensão das articulações (hipermobilidade) excessiva; susceptibilidade a entorses e luxações recorrentes de certas articulações, como os joelhos e ombros; aumento anormal da elasticidade e da extensão da pele; e fragilidade do tecido, podendo levar à degeneração ou "divisão " da pele, cicatrização anormal de feridas cutâneas, e característico, magro, "pergaminho", ou "papel" (papirácea) cicatrizes que muitas vezes torna-se descoloridos e se arregalaram. Essa cicatriz pode ocorrer principalmente sobre certas áreas importantes ósseas (pontos de pressão), como as canelas, joelhos, cotovelos e testa. 

Em indivíduos com EDS tipo clássico, os resultados adicionais podem incluir a formação de relativamente pequenas, carnudas, crescimentos semelhantes a tumores de pele e / ou duro, redondo, caroços móveis (esferóides calcificados) sob a pele; invulgarmente pele " aveludada "; tónus ​​muscular diminuído (hipotonia); e / ou pés planos (pés chatos). 

EDS tipo clássico também pode ser caracterizado por fácil bruisability, ocorrendo frequentemente nas mesmas áreas; deslocamento anormal (prolapso) de certos órgãos devido a fragilidade do tecido, como saliência de parte do estômago para cima através de uma abertura no diafragma (hérnia hiatal); e / ou um aumento do risco de certas complicações após intervenções cirúrgicas. Por exemplo, as complicações pós-cirúrgicas podem incluir a protrusão de certos órgãos através de pontos fracos em membranas que envolvem, músculos ou outros tecidos (hérnias pós-cirúrgicas). Além disso, alguns indivíduos com este subtipo pode ter uma deformação de uma das válvulas do coração (prolapso da válvula mitral), permitindo que o sangue vazar para trás para dentro da câmara superior esquerdo do coração (insuficiência mitral), e / ou, mais raramente, anormal alargamento (dilatação) de uma região da aorta, o vaso sanguíneo principal do corpo.

EDS tipo hipermobilidade foi anteriormente classificada como EDS III ou síndrome de hipermobilidade benigna. Esta forma da doença é caracterizada principalmente pelo generalizado, extensão excessiva (hipermobilidade) das grandes e pequenas articulações. Achados adicionais podem incluir anormalmente aumentada a elasticidade da pele, uma consistência extraordinariamente suave ou " aveludada " da pele, e / ou ferimento fácil. Anormalidades na pele e hematomas susceptibilidade pode ser extremamente variável de caso para caso. Alguns indivíduos com EDS tipo hipermobilidade podem desenvolver crônica, potencialmente incapacitante dor nas articulações e ser propenso a luxações recidivantes, particularmente do joelho, ombro e queixo (ou seja, temporomandibular) articulações.

Tipo vascular EDS é caracterizado principalmente pela pele invulgarmente fina e transparente com veias proeminentes subjacentes, em especial no peito e áreas abdominais; uma susceptibilidade a grave contusões de trauma menor; e fragilidade do tecido, resultando potencialmente em ruptura espontânea de algumas membranas e tecidos. Por exemplo, os indivíduos afectados podem estar propensos a ruptura espontânea de certas artérias médias ou grandes ou intestino (intestino), levando a complicações com risco de vida. Porque a dor aguda na região abdominal ou no flanco pode indicar possível arterial ou ruptura intestinal, tais sintomas requerem imediata, atendimento médico de emergência.

 Indivíduos com tipo vascular EDS também podem ser propensas a desenvolver canais anormais entre certas artérias e veias (fístula arteriovenosa, por exemplo, carotídeo-cavernosa seio fístula) e têm um maior risco de enfraquecimento das paredes arteriais e abaulamento associado de certas artérias (aneurismas), tais como aqueles que fornecem a cabeça e pescoço (carótidas) e dentro do crânio (intracraniana). 

Os aneurismas podem ser propenso a ruptura, potencialmente resultando em complicações com risco de vida. Fêmeas com tipo vascular EDS também pode estar em risco de hemorragia arterial e ruptura do útero durante a gravidez, bem como lacrimejamento vaginal, ruptura uterina, e / ou outras complicações durante o parto. Além disso, os indivíduos afectados podem ser propenso a experimentar certas complicações durante e após procedimentos cirúrgicos, tais como a separação das camadas de uma ferida cirúrgica (deiscência).

Indivíduos com tipo vascular EDS também podem ter anormalmente diminuição dos níveis de tecido adiposo sob camadas da pele (tecido adiposo subcutâneo) das mãos, braços, pernas, pés e face. Como resultado, alguns indivíduos afectados podem ter uma aparência facial característica, incluindo lábios finos; um nariz comprimido fina; relativamente grandes, olhos proeminentes; bochechas ocas; e ouvidos apertados. Além disso, a pele das mãos e dos pés podem aparecer prematuramente envelhecido. 

Outros sintomas e resultados associados com este subtipo de EDS podem incluir uma deformidade em que o pé é torcido para fora da posição ao nascimento; hipermobilidade que pode ser limitada a articulações dos dedos das mãos e pés (dígitos); o início precoce de varizes, que são extraordinariamente alargado, veias torcidas visíveis sob a pele; e ruptura espontânea de músculos e tendões. Além disso, alguns com este subtipo EDS podem ser susceptíveis a acumulações anormais de ar e sangue na cavidade torácica (pneumohemotorax) e / ou colapso associado dos pulmões (pneumotórax).

Em indivíduos com EDS tipo cifoescoliose certos sintomas e resultados podem ser aparentes no nascimento (congénita). Estes incluem curvatura lateral anormal da coluna vertebral (escoliose congénita) que se torna progressivamente grave; tónus ​​muscular diminuído (hipotonia); e generalizada, extensão excessiva e folgas (frouxidão) das articulações. Em crianças com o transtorno, hipotonia grave pode causar atrasos na aquisição de certas habilidades motoras, e os adultos afectados podem perder a capacidade de andar pela segunda ou terceira década de vida. Achados adicionais associados com a EDS tipo cifoescoliose pode incluir ferimento fácil, a fragilidade do tecido e degenerativa associada (atrófica) cicatrizes na pele, um risco de ruptura arterial espontânea, anormalmente reduzida massa óssea (osteogenia) e extraordinariamente pequenas córneas (microcórnea). 

Além disso, porque a membrana opaca, não elástica que cobre os olhos pode ser extraordinariamente frágil, trauma menor pode resultar em ruptura da esclerótica, a ruptura da região transparente na parte frontal dos olhos (córnea), e / ou de desprendimento a membrana rica em nervos na parte de trás dos olhos (retina).

EDS tipo artrocalasia é caracterizada principalmente pelo deslocamento dos quadris no momento do nascimento (luxação congénita do quadril); severo generalizado, extensão excessiva das articulações (hipermobilidade); e luxações parciais periódicas das articulações afectadas (subluxações), tais como as dos cotovelos, joelhos, ancas, e os pés. Os indivíduos afectados também pode ter diminuído o tónus ​​muscular (hipotonia), anormal curvatura da frente para trás e para os lados da coluna vertebral (cifoescoliose), e levemente reduzida massa óssea (osteogenia). Achados adicionais incluem tipicamente anormalmente aumentada elasticidade e extensão da pele (hiperextensibilidade), fáceis contusões, e fragilidade do tecido, com cicatrizes associada da pele.

Principais sintomas e achados associados com EDS tipo dermatosparaxis incluem fragilidade da pele grave; flacidez, pele macia, redundante; e extenso hematomas. Em alguns casos, certos tecidos ou órgãos podem anormalmente sobressair através de uma área fraca dentro de uma membrana, muscular circundante, ou outros tecidos (por exemplo, hérnia umbilical, hérnia inguinal).

Além dos seis subtipos EDS primários descritos acima, existem algumas formas adicionais, raros de EDS.
Os sintomas e achados associados EDS tipo periodontosis são considerados semelhantes aos observados em EDS tipo clássico. Os resultados adicionais incluem, tipicamente, a doença dos tecidos que envolvem e suportam os dentes ( doença periodontal ) , potencialmente resultando em perda prematura do dente.

Forma progeróides EDS, outra variante rara da doença, é caracterizada por pele solta, elástica; articulações hipermóveis; retardar a cicatrização de feridas; degenerativas (atróficas) cicatrizes da pele; e redução da massa óssea (osteopenia). Achados adicionais podem incluir atraso no desenvolvimento mental, baixa estatura, e uma aparência envelhecida prematuramente (aparência progeróides) devido a rugas prematuras da pele facial; de cabelo do couro cabeludo, sobrancelhas, escassa e cílios; e outros resultados.
EDS, forma valvular cardíaca é caracterizada por hipermobilidade, hiperextensibilidade de pele e defeitos valvulares cardíacas. Subtipos adicionais, raros de EDS também têm sido descritos. Esses subtipos são caracterizados por hipermobilidade articular, solto, pele elástica e outros sintomas e achados comumente visto em pessoas com o transtorno.

Alguns subtipos de EDS incluído dentro da classificação doença original foram redefinidas e não fazem mais parte do original, nem a categorização EDS revista. Por exemplo, o que anteriormente era conhecido como tipo EDS IX foi redefinida e agora é chamado de síndrome do corno occipital. Além disso, a EDS tipo XI é actualmente conhecida como síndrome de hipermobilidade familiar. Para mais informações sobre esses transtornos, por favor, consulte a seção " Transtornos Relacionados " deste relatório abaixo.

Causas Síndrome Ehlers Danlos

A maioria das formas de síndrome de Ehlers -Danlos (EDS) é transmitida como um traço autossómico recessivo dominante ou autossómica. Cada subtipo EDS é um distúrbio hereditário distinto que pode acometer indivíduos dentro de certas famílias. Em outras palavras, os indivíduos com um subtipo de EDS não vai ter filhos com outro subtipo EDS.

Os genes de doenças que causam algumas formas de EDS foram mapeados a determinados cromossomos. Embora a causa subjacente específica de EDS não é conhecido por todos os subtipos de EDS, o distúrbio é conhecido por resultar de vários defeitos de colagénio, a principal proteína estrutural do corpo. O colagénio é a proteína resistente, fibroso que serve para fornecer elasticidade e para reforçar as células e tecidos do corpo.

EDS tipo clássico segue herança autossómica dominante. Características humanas, incluindo as doenças genéticas clássicas, são o produto da interacção de dois genes para essa condição, uma recebida do pai e outra da mãe.

Desordens genéticas dominantes ocorrer quando é necessária apenas uma única cópia de um gene anormal para causar uma doença particular. O gene anormal pode ser herdado de um dos pais ou pode ser o resultado de uma nova mutação (alteração do gene) no indivíduo afectado. O risco de transmitir o gene anormal de pai afectado à prole é de 50% para cada gravidez. O risco é o mesmo para homens e mulheres.
EDS tipo clássico está associado com alterações (mutações) no gene conhecido como colagénio de tipo V, alfa - 1 (COL5A1), o qual foi mapeado para o braço longo (q) do cromossoma 9 (9q34.2 - q34.3), e o tipo de colagénio do gene V, de alfa - 2 (COL5A2), localizado no braço longo do cromossoma 2 (2q31). Aproximadamente 50 % dos indivíduos afectados ter uma mutação em um desses genes.

Os cromossomas são encontrados no núcleo de todas as células do corpo. Eles carregam as características genéticas de cada indivíduo. Os pares de cromossomas humanos são numerados de 1 a 22, com um par 23 desigual de cromossomas X e Y para os machos e dois cromossomas X para as fêmeas. Cada cromossoma tem um braço curto designado como " p " e um braço longo identificado pela letra " q ". Cromossomos são subdivididos em faixas que são numerados.

EDS tipo hipermobilidade segue herança autossómica dominante. Um defeito de colagénio subjacente específico responsável por esta forma da doença não foi identificado. Um pequeno número de indivíduos afectados ter uma deficiência da tenascina X, uma proteína que se encontra do lado de fora da célula, mas essencial na manutenção da integridade da matriz, em que o colagénio desenvolve.

Tipo vascular EDS também segue herança autossómica dominante. Este subtipo é causado por alterações anormais (mutações) do gene conhecido como colagénio de tipo III, alfa - 1 (COL3A1), que está localizado no braço longo do cromossoma 2 (2q31).

EDS tipo cifoescoliose segue herança autossómica recessiva. Doenças genéticas recessivas ocorrem quando um indivíduo herda duas cópias de um gene anormal para a mesma característica, um de cada pai. Se um indivíduo recebe um gene normal e um gene para a doença, a pessoa vai ser um portador para a doença, mas geralmente não apresentam sintomas. O risco de dois pais portadores de tanto passar o gene defeituoso e ter uma criança afectada é de 25% a cada gravidez. O risco de ter um filho que é portador como os pais é de 50% a cada gravidez. A chance de uma criança para receber genes normais de ambos os pais e ser geneticamente normal para essa característica em particular é de 25%. O risco é o mesmo para homens e mulheres.

Todos os indivíduos carregam 4-5 genes anormais. Os pais que são parentes próximos (consanguíneos) têm uma chance maior do que os pais não relacionados a ambos carregam o mesmo gene anormal, o que aumenta o risco de ter filhos com uma doença genética recessiva.

EDS, cifoescolioses tipo é causado por mutações no PLOD (procolagénio - lisina, 2 - oxoglutarato 5 - dioxigenase) do gene que codifica uma enzima modificadora de colagénio conhecidas como lisil -hidroxilase. A deficiência desta enzima resulta nos sintomas e achados associados com esta forma de EDS. O gene PLOD foi mapeado no braço curto do cromossoma 1 (1p36.3 - p36.2).

EDS, tipo artrocalasia segue herança autossómica dominante. Este subtipo é causado por mutações no colagénio de tipo I, alfa - 1 (COL1A1) do gene, o qual foi mapeado para o braço longo do cromossoma 17 (17q21.31 - q22.05), ou o colagénio de tipo I, alfa - 2 (COL1A2) gene localizado no braço longo do cromossoma 7 (7q22.1).

EDS tipo dermatosparaxis segue herança autossómica recessiva. Este subtipo de EDS está pensado para ser causada por mutações de um gene ou genes que codificam uma enzima modificadora de colagénio conhecida como pró-colagénio I peptídeas de terminal-N.

EDS tipo periodontosis, outro subtipo raro, segue herança autossómica dominante. Forma progeróides EDS segue herança autossómica recessiva e é causada por mutações no gene B4GALT7. EDS, forma valvular cardíaco segue herança autossómica recessiva. Esta condição está associada com mutações no gene COL1A2. O subtipo conhecido como tipo X EDS (EDS ou tipo dysfibronectinemic), que tem sido descrito em várias irmãos de uma família afectada (parentes), é pensado para seguir a herança autossómica recessiva.
O subtipo raro conhecido como tipo EDS V segue a herança ligada ao X. Doenças genéticas ligadas ao X são condições causadas por um gene anormal no cromossomo X e ocorrem principalmente nos machos. As fêmeas que têm um gene da doença presente em um de seus cromossomos X são veículos para que o transtorno. 

As mulheres portadoras geralmente não apresentam sintomas, porque as fêmeas têm dois cromossomos X e um é inactivada de forma que os genes no cromossomo que são não funcionante. É geralmente o cromossomo X com o gene anormal, que é inactivado. Os machos têm um cromossomo X que é herdado de sua mãe e se um homem herda um cromossomo X que contém um gene da doença, ele vai desenvolver a doença. Mulheres portadoras de uma doença ligada ao X têm uma chance de 25 % a cada gravidez de ter uma filha portadora como eles, 25% de chance de ter uma filha não- operadora, 25% de chance de ter um filho afectado com a doença e um 25% de chance de ter um filho afectado.

Os homens com distúrbios X- ligados passar o gene da doença para todas as suas filhas, que serão portadores. Um homem não pode passar um gene ligado ao X aos seus filhos porque os homens sempre passam o cromossoma Y em vez de seu cromossomo X para a descendência masculina.

Populações Afectadas Síndrome Ehlers Danlos

Machos e fêmeas são igualmente afectados por formas recessivas autossómicas dominantes e autossómicas da síndrome de Ehlers -Danlos (EDS). O subtipo ligada ao X da EDS se expressa plenamente apenas em machos. É possível que algumas mulheres que transportam uma única cópia do gene da doença (heterozigotos) para X-linked EDS podem desenvolver alguns sintomas; No entanto, de acordo com a literatura, os relatórios indicam que não há portadoras desenvolveram sintomas associados (assintomáticos).
Em muitos indivíduos com EDS, sintomas e achados associados podem se tornar aparente durante a infância. 

No entanto, dependendo da forma da doença presente, algumas alterações podem ser aparentes no momento do nascimento. Em outros casos, como aqueles com manifestações da doença relativamente suaves, EDS pode não ser reconhecido até a idade adulta.

As estimativas indicadas relativas à frequência global da doença têm variado, variando de um em 5.000 a 10.000 nascimentos. No entanto, porque aqueles com manifestações articulares e cutâneas leves podem não procurar atendimento médico ou permanecem sem diagnóstico, é difícil determinar a verdadeira frequência de EDS na população em geral. EDS clássica, hipermobilidade e tipos vasculares são responsáveis ​​por maioria dos casos relatados da doença. 

EDS cifoescoliose, artrocalasia, dermatosparaxis e outros subtipos são consideradas muito menos comum. Por exemplo, algumas formas de EDS (por exemplo, tipo EDS X ou EDS tipo dysfibronectinemic ) pode ter apenas sido relatadas em indivíduos dentro de uma família afectada ( parentes ).

Os primeiros relatos publicados da síndrome de Ehlers -Danlos ocorreram em 1892. A síndrome foi promovida esclarecidas por Ehlers Danlos em 1901 e em 1908.

Distúrbios Relacionados Síndrome Ehlers Danlos

Alguns dos sintomas das seguintes desordens podem ser semelhantes às observadas no Síndrome de Ehlers Danlos (EDS). Comparação pode ser útil para o diagnóstico diferencial.

Síndrome occipital chifre (SST), também conhecido como X -linked cútis laxa, é uma doença rara que foi anteriormente classificada como um subtipo de EDS (tipo EDS IX). A doença foi recategorize com outras doenças do tecido conjuntivo que resultam de defeitos do metabolismo do cobre. OHS é caracterizada por pele anormalmente soltas que tende a cair em dobras (cútis laxa); anomalias do órgão muscular que armazena a urina (bexiga); a formação de "corno" protuberâncias ósseas em ambos os lados da parte posterior do crânio (chifres occipital) e outras anomalias do esqueleto; extensão excessiva (hipermobilidade) dos dedos das mãos e pés; e extensão limitada dos cotovelos e joelhos.

Em alguns casos, os indivíduos afectados podem ter uma aparência facial envelhecido prematuramente, um nariz adunco, flacidez bochechas, para baixo inclinando dobras das pálpebras (fissuras palpebrais), e / ou outras anormalidades faciais. O distúrbio também pode ser caracterizado pelo atraso mental leve. OHS é transmitida de forma recessiva ligada ao X e é causada pela deficiência de uma enzima (deficiência lisil oxidase), que resulta em anormalidades do metabolismo do cobre.

Síndrome de hipermobilidade familiar também era anteriormente classificada como um subtipo de EDS (tipo EDS XI). No entanto, os pesquisadores já que sugeriu que a designação de EDS ser reservada param a associação de hipermobilidade articular com alterações cutâneas distintas, resultando em categorização separado da desordem. Síndrome de hipermobilidade familiar é caracterizada pela frouxidão (flacidez) e extensão excessiva das articulações; luxação recorrente de certas articulações, tais como as dos ombros e joelhos; e, em alguns casos, o deslocamento das articulações da anca no nascimento (congénita). Esta doença é transmitida como traço autossómico dominante.

Há distúrbios adicionais que podem ser caracterizadas por hipermobilidade articular, alterações na pele, e / ou outras anormalidades semelhantes aos associados com a EDS, como outras formas de cútis laxa ou outros distúrbios relacionados. (Para mais informações sobre esses transtornos, por favor, escolha a opção " cútis laxa " ou outros nomes de doenças específicas como seu termo de busca no banco de dados das Doenças Raras).

Diagnóstico Síndrome Ehlers Danlos

Síndrome de Ehlers- Danlos (EDS) é diagnosticada com base em uma avaliação completa clínica, achados físicos característicos, um paciente e família história cuidadosa e exames especializados.

Exames laboratoriais de diagnósticos especializados podem estar disponíveis para certos subtipos da síndrome em que o defeito bioquímico subjacente específico tenha sido identificados e caracterizados. Além disso, em algumas famílias (tribos) afectadas por um determinado subtipo de EDS que identificaram as mutações de genes, os testes genéticos precisos podem estar disponíveis, que permite o diagnóstico antes ou depois do nascimento (pré ou pós-natal diagnóstico). No entanto, é possível que esses testes só podem ser acossados ​​através de laboratórios de pesquisa, com um interesse especial em EDS.

Além disso, em alguns casos, o teste de diagnóstico inclui a remoção (biopsia) e exame microscópico (por exemplo, microscopia electrónica), de pequenas amostras de tecido da pele. Esse exame pode revelar alterações características na estrutura do colagénio visto em certos subtipos EDS.

A avaliação clínica dos indivíduos com suspeita ou diagnóstico de EDS tipicamente inclui avaliações para detectar e determinar a extensão da pele e hiperextensibilidade conjunta. Por exemplo, os médicos podem medir hiperextensibilidade pele puxando cuidadosamente a pele num local neutro até o ponto de resistência e hiperextensibilidade articulação pode ser avaliado usando uma escala de avaliação clínica (ou seja, escala de Brighton). Além disso, em alguns casos, especializado exame de imagem, como a tomografia computadorizada (TC), ressonância magnética (MRI) e ecocardiografia, são usados ​​para detectar e caracterizar prolapso da válvula mitral e dilatação da aorta. 

Durante um TC, um computador e de raios-x criar uma película que mostra imagens de secção transversal de certas estruturas corporais. MRI utiliza um campo magnético para criar imagens em corte transversal de órgãos e de tecidos particulares. Durante um ecocardiograma, as ondas sonoras são dirigidas para o coração, permitindo que os médicos a estudar a função cardíaca e movimento.

Além disso, em alguns indivíduos com EDS, estudos especializados de raios - x pode ser utilizada para caracterizar as protuberâncias redondas, móveis (esferóides calcificados) sob a pele; para detectar e determinar o grau de curvatura da coluna anormal (escoliose e / ou cifose) e / ou redução da massa óssea (osteopenia) (por exemplo, em pessoas com EDS cifoescoliose ou tipos artrocalasia); e / ou para confirmar e caracterizar algumas outras anormalidades.

Em alguns casos, os médicos podem recomendar que os indivíduos com tipo vascular EDS ser monitorados com técnicas de imagem não invasivos apropriados (por exemplo, tomografia computadorizada, ressonância magnética, ultra-sonografia), para garantir a detecção precoce de alterações arteriais (por exemplo, aneurismas) que podem resultar em ruptura arterial espontânea e potencialmente complicações com risco de vida. A angiografia, um teste de diagnóstico que muitas vezes é usado para detectar aneurismas, deve ser evitada, uma vez que esta técnica pode ser perigoso para indivíduos com EDS, particularmente aquelas com tipo vascular EDS. Durante a angiografia, uma substância que é impenetrável por raios-x (meio de contraste) é injectado numa artéria através de um tubo de plástico flexível (cateter) e uma série de raios - x é feita que visualiza o fluxo de sangue através de certos vasos sanguíneos.

Tratamento Síndrome Ehlers Danlos

O tratamento de indivíduos com EDS é dirigida para os sintomas específicos, que são evidentes em cada indivíduo. O tratamento pode exigir que os esforços coordenados de uma equipem de especialistas que podem precisar de forma sistemática e abrangente plano de tratamento de um indivíduo acometido. Esses especialistas podem incluir pediatras ou internistas; especialistas que diagnosticam e tratam distúrbios do esqueleto, articulações, músculos e tecidos relacionados (ortopedistas); médicos que diagnosticam e afecções da pele tratamento (dermatologistas); especialistas que diagnosticam e tratam doenças do tecido conjuntivo (reumatologistas); cirurgiões; fisioterapeutas e terapeutas ocupacionais; e outros profissionais de saúde.

Em indivíduos com EDS, o uso de aparelhos especiais podem ajudar a estabilizar as articulações afectadas. Além disso, as técnicas de fisioterapia e terapia ocupacional especializados podem ajudar a preservar as articulações e fortalecer os músculos. Pais de crianças com o transtorno e os indivíduos afectados também devem tomar as precauções necessárias para evitar lesões e traumas, como pode ocorrer durante esportes de contacto. Vestindo roupas de protecção e cobertura especial sobre os pontos de pressão (por exemplo, canelas, joelhos, cotovelos) pode ser benéfica.

Fêmeas com tipo vascular EDS devem ser aconselhadas sobre o risco aumentado de certas complicações durante a gravidez e o parto e da necessidade de cuidados obstétricos meticuloso. Além disso, as devidas precauções e monitoramento cuidadoso é essencial antes, durante e depois dos procedimentos odontológicos ou cirúrgicos. Porque os tecidos frágeis e costuradas (ou seja, suturadas) incisões ou feridas podem facilmente rasgar durante ou após a cirurgia, procedimentos cirúrgicos desnecessários devem ser evitados. Assim, quando a cirurgia é necessária em indivíduos com EDS, abordagens cirúrgicas específicas exigem uma avaliação cuidadosa.

O aconselhamento genético será um benefício para os indivíduos afectados e membros da família. Outro tratamento para indivíduos com EDS é sintomático e de suporte.

 http://www.nhs.uk/Conditions/Scurvy/Pages/Introduction.aspx

Continuar
Unknown

Displasia Ectodérmica Ectrodactilia ou Síndrome da Fissura do Lábio/Palato - Sintomas, Causas, Diagnóstico, Tratamento

Ectrodactilia displasia ectodérmica Síndrome fissura lábio / palato (CEE) síndrome é uma doença genética rara. Os sintomas podem variar muito de uma pessoa para outra. Os indivíduos afectados apresentam frequentemente anomalias que afectam os membros incluindo ectrodactilia, uma condição em que parte ou a totalidade dos dígitos centrais (os dedos ou dedos do pé) estão faltando. Ectrodactilia frequentemente afecta os dedos médios ou dos pés, mas pode apresentar de forma diferente em pessoas diferentes (ou estar ausentes). 

Um sulco ou fenda no lábio superior (lábio leporino) e uma ranhura ou abertura no céu-da-boca (palato fendido) também podem ocorrer. O componente de displasia ectodérmica refere-se a anomalias a estruturas que surgem a partir da camada mais externa do embrião (ectoderme). Na síndrome CEE, este geralmente afecta os cabelos, dentes, unhas, pele e glândulas sudoríparas. Indivíduo com síndrome EEC também pode desenvolver uma variedade de sintomas adicionais, incluindo anormalidades do aparelho geniturinário e dos olhos. 

A Inteligência não parece ser afectada. As maiorias dos casos de síndrome EEC são causadas por mutações do gene p63 e ou são novas (espontâneas) mutações ou são herdados como doenças autossómicas dominantes.

Existem pelo menos quatro outras síndromes causadas por mutações no gene da p63 , incluindo a síndrome de AEC / feno - poços , Síndrome de Rapp - Hodgkin , síndrome do membro da glândula mamaria , e síndrome ADULTOS . Além disso, as mutações p63 também foram relatadas como a causa de não sindrómica malformação mão dividida / pé e não sindrómica fissura lábio / palato (FL / P). 

Há uma sobreposição considerável entre esses transtornos e alguns pesquisadores consideram-nos diferentes expressões de um processo de doença. Apesar da sobreposição, as síndromes associadas a p63 tem as suas próprias conclusões físicas características relacionadas, em parte, para a mutação específica do presente gene p63. Essas síndromes são ainda classificadas como formas de displasia ectodérmica, um grupo de doenças caracterizadas por alterações que ocorrem durante o desenvolvimento embrionário precoce. Displasias ectodérmicas normalmente afectam os cabelos, dentes, unhas e / ou pele.

Sintomas Síndrome da Fissura do Lábio/Palato

Os sintomas da síndrome EEC são altamente variáveis ​​, mesmo entre membros da mesma família. A variabilidade é devida, em parte, a diferentes mutações do gene p63 (por exemplo, determinadas mutações são mais susceptíveis de ser associados a determinados sintomas). Os indivíduos afectados ou os pais devem conversar com seu médico e equipe médica sobre o seu caso específico, os sintomas associados eoo prognóstico em geral.

Ectrodactilia, que também é conhecido como malformação mão dividida / pé (SHFM), é uma condição caracterizada pela ausência ou malformação de um ou mais dos dedos das mãos ou dedos dos pés. Normalmente, os dedos médios ou dos pés são afectados. Todos os quatro pés e mãos podem ser afectados em alguns indivíduos. No entanto, alguns indivíduos têm apenas malformação leve ou não é afectada. Indivíduos com CEE também podem apresentar correias ou fusão (sindactilia) de alguns dos dedos e / ou dedos. Em alguns casos, a sindactilia é o único defeito do membro que ocorre.

Os indivíduos afectados têm lábio leporino com ou sem fenda palatina. Características faciais distintivas adicionais podem ocorrer, incluindo uma mandíbula superior pouco desenvolvida (hipoplasia maxilar), uma ponta nasal larga, um sulco anormalmente longo (filtro) entre o nariz eoo lábio superior, e estreitamento ou obstrução das vias aéreas nasais (atresia coanal).

O tipo e a gravidade da displasia ectodérmica em indivíduos com síndrome EEC é altamente variável. A pele, cabelo, dentes e glândulas sudoríparas são comumente afectados. Os indivíduos afectados podem ter descolorido pele seca, (Hipopigmentada) A pele também pode ser coceira. Em alguns casos, ligeiramente mais espessa, manchas escamosas da pele (hiperqueratose) pode também desenvolver-se. Os indivíduos tendem a ser de pele clara e têm, grosso, de crescimento lento cabelo escasso. Pestanas e sobrancelhas podem ser escassas ou ausentes.

Outros sintomas podem incluir de crescimento lento, mal formados, (displásicas) unhas finas e desaparecidos, dentes malformados ou subdesenvolvidos (hipodontia). A cárie dentária (cárie dentária) é comum e muitas vezes graves. O esmalte do dente pode ser anormal. Alguns indivíduos experimentam a actividade reduzida ou ausência de certas glândulas exócrinas (glândulas que secreta em ductos), incluindo o suor, saliva e pequenas (sebáceas) glândulas produtoras de petróleo. Anormalidade das glândulas sudoríparas pode levar a uma capacidade reduzida para suar (hiperidrose), que pode ser associada com intolerância ao calor e febre. Anormalidade das glândulas salivares pode levar a boca seca (xerostomia).

Algumas pessoas têm problemas oculares, incluindo anormalidades da lágrima (lacrimal) ductos que pode causar lacrimejamento frequente, aumento da susceptibilidade a infecções oculares e inflamação crônica das delicadas membranas que revestem o interior dos olhos (conjuntivite), podendo causar problemas de visão. Anormalidades adicionais que afectam os olhos podem ocorrer incluindo sensibilidade à luz (fotofobia), úlceras de córnea, inflamação da córnea (ceratite) e inflamação dos cílios e as pálpebras (blefarite).

Em alguns casos, os indivíduos afectados podem ter anomalias geniturinárias. Praticamente qualquer parte do trato geniturinário pode estar envolvida. Os sintomas podem incluir ausência de rins (agenesia renal), estreitamento dos tubos que transportam a urina para fora do corpo da bexiga (atresia uretral), e obstrução dos tubos (ureteres) que transportam a urina do rim para a bexiga, resultando no acúmulo de urina na pelve renal e do ducto (hidronefrose). 

Uma complicação geniturinário extremamente incomum conhecida como atrofia do epitélio da bexiga displásicos / tem sido relatada em indivíduos com síndrome EEC. Refere-se ao epitélio do tecido específico que muitas linhas de as cavidades e as estruturas no interior do corpo, como a bexiga. Nos indivíduos afectados, desbaste anormal deste revestimento dentro dos resultados da bexiga em dor ao urinar (disúria), aumento da urgência para urinar e aumento da frequência de urinar.

Anormalidades adicionais têm sido relatadas em alguns casos incluindo subdesenvolvidos (hipoplasia) mamilos. Alguns indivíduos com síndrome EEC desenvolveram perda auditiva. As orelhas podem ser anormalmente pequena e na parte externa das orelhas (aurículas) malformado. Alguns indivíduos podem desenvolver anormalidades glandulares como um timo subdesenvolvido e actividade reduzida da hipófise (hipopituitarismo). Anormalidades glandulares podem resultar em deficiência de hormônio do crescimento.
A inteligência é geralmente afectado em crianças com síndrome EEC. O desenvolvimento da linguagem, no entanto, pode ser atrasado devido a certas anomalias associadas, como fissura lábio / palato ou deficiência auditiva.

Causas Síndrome da Fissura do Lábio/Palato

A maioria dos casos de síndroma CEE são causadas por mutações no gene TP63 . O nome oficial é gene TP63; o produto proteico do gene é conhecido como p63. Uma pequena percentagem de casos com características semelhantes à síndrome CEE é causada por anormalidades cromossómicas. Síndrome EEC é herdada como traço autossómico dominante. Alguns casos ocorrem esporadicamente sem história familiar prévia da doença (isto é, novas mutações).

Doenças genéticas são determinadas pela combinação de genes para uma determinada característica que são nos cromossomos recebidos do pai e da mãe. Desordens genéticas dominantes ocorrer quando é necessária apenas uma única cópia de um gene anormal para o aparecimento da doença. O gene anormal pode ser herdado de um dos pais, ou pode ser o resultado de uma nova mutação (alteração do gene) no indivíduo afectado. O risco de passar o gene anormal da mãe afectada a descendência é de 50 % para cada uma gravidez, independentemente do sexo da criança resultante.

Os investigadores determinaram que o gene TP63 está localizado no braço longo (q) do cromossoma 3 (3q27). Cromossomas, que estão presentes no núcleo de células humanas, transportar a informação genética para cada indivíduo. As células do corpo humano normalmente têm 46 cromossomos. Os pares de cromossomos humanos são numerados de 1 a 22 e os cromossomos sexuais são designados X e Y. Os machos têm um cromossomo X e um Y e as fêmeas têm dois cromossomos X. Cada cromossomo têm um braço curto designado "p" e um longo braço designado "q". Cromossomos é ainda sub-dividido em muitas bandas que são numerados. Por exemplo, " cromossoma 3q27 " refere-se a banda 27, no braço longo do cromossoma 3. As bandas numeradas especificam a localização dos milhares de genes que estão presentes em cada cromossoma.

O gene TP63 contém instruções para sintetizar uma proteína que é essencial para o bom desenvolvimento dos membros e estruturas derivadas da ectoderma. Mutações nesse gene levam a uma redução dos níveis funcionais da proteína p63 a funcionar normalmente , o que dificulta o desenvolvimento adequado dessas estruturas. Em casos raros, os indivíduos com síndrome EEC realizar rupturas cromossómicas (deleções, translocações) no braço longo do cromossomo 7 (7q11.2 - q21.3).

Quando síndrome EEC é causada por mutações do gene TP63 é por vezes referido CEE síndrome tipo 3 (EEC3); quando é causada por anormalidades cromossómicas do cromossoma 7 é referida como CEE síndrome de tipo 1 (EEC1). Um transtorno anteriormente designada CEE síndrome tipo 2 não existe mais.

Em alguns casos, a síndrome CEE pode ser devido a mosaicíssimo gonadal, uma condição na qual algumas das células reprodutivas de um pai (células germinativas) transportar o p63 ou mutação, enquanto outros contêm uma linha de células normal (mosaicismo). As outras células (células não reprodutivas ou somáticas) no corpo de uma mãe não têm a mutação.
 
 Como resultado, um ou mais dos filhos do pai pode herdar a mutação genética, potencialmente levando ao desenvolvimento da síndrome da CEE, enquanto o pai não tem o transtorno (portador assintomático). Germline mosaicismo pode ser suspeitado quando aparentemente não afectado pai de ter mais de um filho com a mesma anomalia genética. A probabilidade de um pai passando em uma mutação germinativa mosaico de uma criança depende da percentagem de células germinativas dos pais que são portadores da mutação em relação ao percentual que não. Não há nenhum teste para mosaicismo germinal antes da gravidez. Teste durante a gravidez podem estar disponíveis e é melhor discutido com um especialista em genética.

Os sintomas e sinais físicos da síndrome da CEE podem variar muito em termos de gravidade de uma pessoa para outra (expressividade variável). Além disso, os indivíduos que herdaram um gene defeituoso por síndrome EEC não irão desenvolver todos os sintomas acima discutidos (penetrância reduzida). Os pesquisadores observaram que as características específicas da síndrome EEC são mais provável ou apenas associadas a mutações específicas dos genes p63. Em adição, outros factores, tais como os genes adicionais que modificam a expressão de uma desordem (genes modificadores) pode desempenhar um papel nos resultados variáveis ​​de síndrome CEE.

Populações Afectadas Síndrome da Fissura do Lábio/Palato

Síndrome EEC afecta homens e mulheres em igual número. A incidência exacta e prevalência da doença na população em geral são desconhecidas.

Distúrbios Relacionados

Os sintomas das seguintes doenças podem ser semelhantes aos da síndrome de CEE. Comparação pode ser útil para o diagnóstico diferencial.

Vários distúrbios em adição à síndrome CEE são causados por mutações do gene p63. Estes distúrbios são alélicos, causada por mutações diferentes para o mesmo gene da doença. Alguns pesquisadores consideram esses transtornos diferentes expressões do mesmo processo da doença. No entanto, outros pesquisadores observaram que os sintomas associados tendem a variar com base no presente (correlação genótipo-fenótipo) específico de mutação, resultando em síndromes ainda sobrepostas distintas. 

Estes distúrbios incluem síndrome AEC / Hay- Wells, síndrome de Rapp Hodgkin, síndrome ADULTO , síndrome do membro - mamária e não sindrômica malformação mão dividida / pé. Alguns indivíduos com isolado (nonsyndrommic) lábio leporino também têm mutações do gene p63. (Para mais informações sobre esses transtornos, escolha o nome transtorno específico como seu termo de busca no banco de dados das Doenças Raras).

Lacrimo -aurículo - denta- digital (LADD) síndrome é uma doença genética extremamente rara, caracterizada por anomalias que afectam as glândulas lacrimais e salivares e ductos, orelhas, dentes e os dedos das mãos e pés. Os achados mais comuns envolvem malformações na rede de estruturas do olho que segregam lágrimas e drenam -los dos olhos (lacrimal) e anormalidades dos antebraços e dedos. Os sintomas específicos podem variar muito de caso para caso. LADD síndrome pode ocorrer esporadicamente ou ser herdada de forma autossómica dominante. (Para mais informações sobre este transtorno, escolha " LADD " como seu termo de pesquisa no banco de dados das Doenças Raras).

Displasias ectodérmica (SDE) são um grupo de doenças genéticas raras multissistêmica que geralmente afectam as estruturas que surgem a partir da camada mais externa do embrião (ectoderma). Desreguladores endócrinos tipicamente afectam o cabelo, dentes, unhas e / ou pele. Vários outros distúrbios displasia ectodérmica pode ser caracterizado pelo cabelo esparso ou ausente, ausência ou mau funcionamento de glândulas sudoríparas, anormalidades na pele, malformações do nariz, e / ou outras anormalidades semelhantes aos associados com síndrome EEC. (Para mais informações sobre esses transtornos, escolha o nome transtorno específico ou " displasias ectodérmicas " como seu termo de pesquisa no banco de dados das Doenças Raras).

Diagnóstico Síndrome da Fissura do Lábio/Palato

Um diagnóstico de síndroma CEE é baseado na identificação de sintomas característicos, uma história detalhada do paciente, uma avaliação clínica cuidadosa e uma variedade de testes especializados.

Uma variedade de ensaios pode ser utilizada para avaliar os indivíduos com síndroma de CEE. O técnico de imagens podem incluir radiografias tradicionais pode ser usado avaliar anormalidades dos membros e face. Um exame oftalmológico completo será realizado para detectar complicações oculares potenciais associados com o transtorno, como obstrução do canal lacrimal. Um rim (renal) de ultra-sons irá ser realizado para detectar potenciais complicações renais. Um ultra-som reflectido utilizações ondas sonoras para criar uma imagem do órgão (s) em questão.

Análise molecular das pequenas amostras de tecido da pele (biópsia de pele) podem revelar desbaste anormal da camada exterior da pele (epiderme) e a ausência de certas estruturas especializadas normalmente localizados dentro da pele (por exemplo, glândulas sudoríparas).

O teste genético molecular pode confirmar o diagnóstico de síndrome EEC. O teste genético molecular pode detectar mutações nas anormalidades genéticas ou cromossómicas TP63 que representam o fenótipo. Em pacientes com síndrome da CEE diagnosticados clinicamente, análise de mutação do gene TP63 é o primeiro teste para executar; se for negativo, o teste de anomalias cromossómicas pode ser considerado. O teste é disponível apenas em bases clínicas.

Diagnóstico pré-natal de síndrome EEC pode ser suspeitado com base na identificação de ectrodactilia, fissura lábio / palato ou outras anomalias associadas, que podem ser detectados durante um ultra-som fetal de rotina.

Diagnóstico pré-natal está disponível para as famílias com um risco conhecido para ter um bebé com síndrome EEC. O teste genético molecular pode ser realizado em células obtidas a partir do fluido que circunda o feto em desenvolvimento (líquido amniótico). Um teste conhecido como amostragem vilosidades coriónicas também pode ser usado para obter um diagnóstico pré-natal de síndroma CEE nestes casos. Vilo corial são estruturas semelhantes a pêlos finos encontrados na placenta. O teste genético molecular também pode ser realizado sobre estas células.

Tratamento Síndrome da Fissura do Lábio/Palato

O tratamento da síndrome EEC é direccionado para os sintomas específicos que são aparentes em cada indivíduo. O tratamento pode exigir que os esforços coordenados de uma equipe de especialistas. Pediatras, cirurgiões pediátricos, cirurgiões plásticos, cirurgiões ortopédicos, ortopedistas, dentistas, fonoaudiólogos, especialistas que são treinados para lidar com anormalidades dos olhos (oftalmologistas), ouvidos (fonoaudiólogos) e pele (dermatologistas), e outros profissionais de saúde podem precisar para planejar de forma sistemática e abrangente de um afectar o tratamento da criança.

A cirurgia reconstrutiva pode ser benéfico para pessoas com todos os defeitos que causam incapacidade funcional como ectrodactilia, sindactilia, lábio leporino ou fenda e outras anomalias faciais associadas (por exemplo, mandíbula pouco desenvolvida, orelhas mal formadas). Cirurgia dentária e dispositivos de correcção pode ser usado para tratar dentes deformados. Se os dentes estão em falta, as dentaduras possam ser necessários. Os indivíduos afectados devem prestar especial atenção à saúde bucal para prevenir a cárie dentária.

As lágrimas artificiais podem ser necessário para os indivíduos com obstrução do canal lacrimal. A cirurgia também pode ser necessária para ductos lacrimais bloqueados. Os emolientes podem ser utilizados para tratar a pele seca. Se a deficiência auditiva está presente, os aparelhos auditivos pode ser benéfica. Crianças com hiperidrose devem ser cuidadosamente monitorizados para sinais de hipertermia, particularmente durante períodos de actividade prolongada e ou durante os meses de verão.

Quando está presente hidronefrose, drenagem temporária da urina pode ser necessário. A cirurgia pode ser indicada quando a dor ou infecção está presente ou quando a função renal está comprometida.
O aconselhamento genético pode ser benéfico para os indivíduos afectados e suas famílias.

 http://www.nhs.uk/Conditions/Scurvy/Pages/Introduction.aspx

Continuar
Unknown

Displasia Ectodérmica ou Displasia Ectodérmica Anidrótica - Definição, Causas, Sintomas, Tratamento

As displasias ectodérmicas são um grupo de síndromes hereditárias, não progressivas em que o tecido afectado deriva principalmente da camada ectodérmica germe. A pele, os seus derivados, e alguns outros órgãos estão envolvidos. A predisposição para infecções respiratórias, devido a um sistema imunitário deprimido e um pouco para glândulas mucosas defeituosas, em partes do tracto respiratório, é o mais fatal característico deste grupo de doenças.

Sintomas Displasia Ectodérmica

Os sintomas incluem eczema, mal funcionamento das glândulas sudoríparas, folículos pilosos esparsos ou ausentes, anormal do cabelo, unhas desfiguradas, e dificuldades com as passagens nasais e canais auditivos. A pele é lisa acetinada, propensa a erupções cutâneas, e demoram a cicatrizar. Comumente, os dentes não se desenvolvem adequadamente. Outras complicações podem incluir défice auditivo, perda de visão, retardo mental, anomalias dos membros, fenda palatina e lábio e dismorfismo do trato urinário. As alergias são comuns, assim como bronquite e pneumonia.

As numerosas síndromes relatadas representam diferentes combinações destes sintomas. Eles são tradicionalmente agrupadas nas síndromes anhydrotic e hidróticas, segundo se incluem a ausência ou deficiência grave de glândulas sudoríparas. A síndrome já foi dividida em três grupos: puro, complexas e relacionadas. Síndrome de Displasia Ectodérmica pua envolve apenas o cabelo, unhas, glândulas sudoríparas, e cabelo. Síndromes complexas incluem estes resultados em adição aos outros. Síndromes em que outros factores são primários para os efeitos sobre o cabelo, as unhas, as glândulas sudoríparas ou dentes são consideradas condições relacionadas.

Algumas síndromes significativas incluem Rapp-Hodgekin displasia ectodérmica hipoidrótica, displasia ectodérmica, síndrome displasia - clefting ectrodactyly - ectodérmica, síndrome tricorrinofalangiana, síndrome oral- facial - digital, síndrome de distrofia - prego surdez, síndrome trichodento -óssea e a síndrome de Johanson -Blizzard. (Para mais informações sobre formas específicas de displasia ectodérmica, use o nome da doença específica como seu termo de busca no banco de dados das Doenças Raras).

Causas Displasia Ectodérmica

Displasias ectodérmicas são um grupo de cerca de 150 doenças relacionadas que resultam de desenvolvimento defeituoso da camada de células ectodérmica germe durante a embriogénese. Devido ao fenómeno da indução, derivados de outras camadas de células podem ser afectados. Os defeitos genéticos e bioquímicos exactos não são conhecidos, e pensa-se que pode variar de uma forma da doença para outra.

As diversas síndromes têm diferentes padrões de herança. Anidrótica displasia ectodérmica, por exemplo, geralmente envolve uma herança recessiva ligada ao X, com manifestação parcial nas fêmeas. No entanto, também pode ser transmitida de forma autossómica dominante ou recessiva. Doenças recessivas ligadas ao X são condições que são codificados no cromossomo X. As fêmeas têm dois cromossomos X, mas os machos têm um cromossomo X e um cromossomo Y. Portanto, nas fêmeas, os traços da doença no cromossoma X pode ser mascarado por o gene normal do outro cromossoma X. Desde os machos têm apenas um cromossomo X, se herdar um gene de uma doença presente no X, será expressa. Homens com doenças ligadas ao X transmitir o gene a todas as suas filhas, que são portadores, mas nunca para seus filhos. As mulheres que são portadores de um distúrbio ligado ao X têm um risco 50 por cento de transmitir a condição de portador de suas filhas, e um risco 50 por cento de transmitir a doença a seus filhos. Síndromes com este padrão tendem a ser mais severo.

A Síndrome de Rapp -Hodgkin, em comparação, é uma doença autossômica dominante. Nos distúrbios dominantes, uma única cópia do gene da doença (recebido de mãe ou pai) vai ser expresso " domina " o outro gene normal e resultando no surgimento da doença. O risco de transmissão da doença a partir de pai afectado de descendência é de 50 por cento para cada uma gravidez, independentemente do sexo da criança resultante.

O gene para uma forma de displasia ectodérmica conhecido como Hipoidrótica Displasia ectodérmica (HED) foi localizada. Pesquisadores pretendem estudar a função do gene e investigar o papel das proteínas que são codificadas pelo HED gene. Esta identificação de genes vai levar a um teste para o estado de portador.

Populações Afectadas Displasia Ectodérmica

Displasias ectodérmicas são um grupo de doenças raras que podem afectar homens e mulheres em igual número. Estima-se os cerca de 125 mil pessoas nos Estados Unidos são portadores de alguma forma de doença.

Distúrbios Relacionados Displasia Ectodérmica

Os sintomas das seguintes doenças podem ser semelhantes aos da displasia ectodérmica. Comparação pode ser útil para o diagnóstico diferencial.

Há uma confusão considerável sobre o que deve ser considerado uma displasia ectodérmica, e quais devem ser excluídos desta categoria. Muitas síndromes envolvem estruturas ectodérmicas, mas são doenças progeróides, ou seja, que envolvem o envelhecimento prematuro. Outros consistem das faltas congénitas de uma única estrutura ectodermally derivados, tais como a hipófise. A maioria dos pesquisadores não considera tais distúrbios displasias ectodérmicas.

Terapias Padrão

Não existe uma cura para as causas subjacentes de displasia ectodérmica é conhecido. O tratamento é dirigido para os sintomas. Over the counter cremes podem aliviar o desconforto da pele. Dentaduras, aparelhos auditivos, etc, podem ser necessárias. O calor e o excesso de exercício são evitados. As vacinas e agentes anti - infecciosos são usados ​​para reduzir infecções da pele e do tracto respiratório. Deve ser tomado fenda palatina e lábio, sindactilia e outras deformações nos membros são tratados por cirurgia. Precauções para minimizar os efeitos do superaquecimento durante o exercício ou em temperaturas quentes.
O aconselhamento genético é importante para os pacientes displasia ectodérmica e seus familiares que planejam ter filhos.

Terapias em investigação Displasia Ectodérmica

Dois projectos de pesquisa estão em andamento para determinar o gene responsável pela Síndrome de Clouston (hidróticas Displasia ectodérmica). A participação nesses projectos envolve uma revisão de prontuários médicos e a doação de uma pequena amostra de sangue. Os biópsia da pele também podem ser solicitados.

 http://www.nhs.uk/Conditions/Scurvy/Pages/Introduction.aspx

Continuar
Unknown

Penfigóide Bolhoso - Definição, Causas, Sintomas, Diagnóstico, Tratamento, Cirurgia, Prevenção

O Penfigóide Bolhoso é uma doença de pele em que se criam bolhas e que tende a afectar os idosos. É causado por um problema com o sistema imunológico, mas geralmente desaparece por si só dentro de alguns anos. Enquanto isso, as bolhas podem ser controlados com medicação. Cerca de uma em 10 mil pessoas são afectadas por penfigóide bolhoso a cada ano no Reino Unido.

Quais são os sintomas de Penfigóide Bolhoso?

Penfigóide Bolhoso geralmente começa com uma erupção vermelha, coceira que parece um pouco com eczema ou urticária. Isto tende a várias semanas ou meses.

Em seguida, os grupos de grandes bolhas que coçam normalmente aparecem nas manchas vermelhas, logo abaixo da superfície da pele. Eles podem ser de até 5 cm de diâmetro e cheio de fluido, com a pele de espessura das bolhas esticada.

O interior fluido geralmente é clara, mas pode ficar turva ou manchada de sangue. As bolhas durar alguns dias antes da cicatrização sem deixar uma cicatriz, mas um ciclo em que se desenvolve mais forma.

A erupção e bolhas são geralmente vistos em parte superior dos braços e coxas, por vezes, se espalhando para as dobras do corpo e do abdómen (barriga).  No entanto, algumas pessoas não têm sintomas, ou apenas têm leve vermelhidão e irritação.

Quem é afectado por Penfigóide Bolhoso?

A condição é geralmente vista em pessoas mais velhas com idade superior a 70 anos. Raramente, pode afectar crianças e adultos jovens. Tantos homens como mulheres são igualmente afectados.

Qual é a causa de Penfigóide Bolhoso? 

Penfigóide Bolhoso é uma condição auto-imune, o que significa que o sistema imunitário ataca os próprios tecidos e órgãos do corpo. No penfigóide Bolhoso o sistema imunitário da pessoa produz anticorpos contra a pele. Estes anticorpos atacam a membrana basal, que se situa entre a camada superior da pele (epiderme) e a camada seguinte (derme) e mantém a pele em conjunto. As camadas da pele começa a separar-se e o fluido acumula-se no meio.

Não é entendido por que as doenças auto-imunes como penfigóide Bolhoso acontecer, mas pensa-se que algo desencadeia o sistema imunológico a atacar os próprios tecidos do corpo. Certos medicamentos e queimaduras solares têm sido conhecidos a agir como um gatilho. Os sintomas costumam aparecer de forma inesperada.

Penfigóide bolhoso não é:

  • Infeccioso 
  • Causado por alergia 
  • Afectado pela dieta ou estilo de vida.

Como é diagnosticado?

O seu médico poderá suspeitar de Penfigóide Bolhoso só de olhar para a sua pele. O diagnóstico é confirmado, em seguida, tomando uma pequena amostra de sua pele afectada (biópsia) e enviá-lo para um laboratório para ser inspeccionado, para ver se as camadas superiores da pele se separaram.

Coloração especial (imunofluorescência) pode ser usado para mostrar se os anticorpos, e uma amostra de sangue pode ser feita e verificadas quanto à presença de anticorpos penfigóide.

Como é tratado?

Se você tiver sido diagnosticado com penfigóide bolhoso você provavelmente vai ser encaminhado para um dermatologista (especialista da pele) para o tratamento. O objectivo do tratamento é impedir novas bolhas se formando e para curar as bolhas que já estão lá. 

Seu especialista pode prescrever medicação bastante poderosa, com efeitos colaterais potencialmente graves, por isso a menor dose possível é usado para minimizar esses efeitos colaterais.

Você geralmente prescrito corticosteróides (tanto comprimidos ou creme), às vezes ao lado de medicação “esteróide poupadores”, que permite aos médicos reduzir a dose de esteróides. Você também pode ser prescrito um antibiótico.

Os corticosteróides

Os corticosteróides, ou esteróides, é um medicamento anti-inflamatório prescrito para uma ampla gama de condições.  Se a área afectada da pele só é pequeno, você pode ser prescrito  creme esteróide  para esfregar na área. Para áreas maiores de bolhas, você pode ser dado medicamentos esteróides. Leia mais sobre medicamentos esteróides, incluindo os efeitos colaterais.

Se as bolhas são graves, pode ser dada uma dose elevada para começar, para obter a condição sob controlo e para parar as bolhas aparecendo. Isso pode levar várias semanas. Em seguida, a dose é reduzida gradualmente, e você quer vai sair os esteróides ou ser mantido com uma dose baixa por um longo tempo.
Para usar a dose eficaz possível menor de esteróides, o seu médico pode dar-lhe 'esteróides poupadores' remédio para tomar junto, o que é descrito abaixo.

Comprimidos para suprimir seu sistema imunológico

Você pode ser prescrito azatioprina ou metotrexato medicina para levar junto com esteróides. Estes trabalham por suprimir sua produção de anticorpos.

A ideia é que os efeitos colaterais são menos problemático se baixas doses de dois comprimidos diferentes (esteróides e imunossupressores) são usados ​​em vez de uma alta dose de esteróides. Isto é conhecido como “sparing esteróide”.

Cuidar de sua pele

As bolhas devem ser deixadas intactas, se possível, para reduzir o risco de infecção. No entanto, se eles são particularmente grande e em um lugar difícil - como na sola do seu pé - eles podem ser cuidadosamente perfurado com uma agulha estéril para liberar o fluido. A pele do blister deve ser deixado. Se bolhas fazer pausa, eles curam rapidamente.

Perspectiva

Não é possível curar a doença com o tratamento, mas geralmente desaparece por si própria dentro de cinco a seis anos. No entanto, a medicação é eficaz em manter as bolhas sob controlo.

 http://www.nhs.uk/Conditions/Scurvy/Pages/Introduction.aspx

Continuar
Unknown

Disceratose Congénita - Síndrome Zinsser-Cole-Engman

A Disceratose Congénita é uma doença rara de pele multissistêmica caracterizada pela tríade mucocutânea de pigmentação da pele, distrofia ungueal e biópsias da mucosa. É também conhecida por Síndrome Zinsser-Cole-Engman. Tem uma prevalência estimada de 1 a 9/1.000.000 nascimentos. A hereditariedade é variavel, podendo ser autossómica dominante, autossómica recessiva e recessiva ligada ao cromossoma X. A idade de início é normalmente a infância, embora exista uma ampla faixa etária.

Causas

Foram identificadas mutações nos genes DKC1 e TERC como sendo responsáveis pelo surgir da doença.

Sinais e Sintomas

  • Anormalidades dentais
  • Anormalidades gastrointestinais
  • Anormalidades urogenitais
  • Cabelos grisalhos
  • Alopécia
  • Problemas imunológicos
  • Problemas neurológicos
  • Problemas oftalmológicas
  • Problemas pulmonares (complicações pulmonares fatais)
  • Problemas esqueléticos
  • Falha da medula óssea (principal causa de mortalidade precoce).

Diagnóstico

O diagnóstico baseia-se nos achados clínicos, na história prévia e na história familiar. Nas famílias em que a mutação ocorre no gene DKC1 ou TERC tem sido possível estabelecer um diagnóstico pré-natal.

Tratamento

Os tratamentos dirigidos à correção da atividade da telomerase podem beneficiar os pacientes que não respondam à terapia convencional. Pode também ser efetuado um transplante de células tronco hematopoiéticas.

Fontes:

Continuar
Unknown

Dermatite Herpetiforme - Doença de Duhring

A Dermatite Herpetiforme é uma doença rara de pele caraterizada por uma erupção que causa intenso prurido. A erupção é crónica, o que significa que se mantém por um longo período de tempo, acabando por desaparecer para voltar algum tempo depois. A idade de início é em média por volta dos 20 anos ou mais, contudo existem casos documentados em crianças. Encontra-se tanto em homens como em mulheres. É também conhecida por Doença de Duhring.

Causas

A causa é até ao momento desconhecida. Contudo, está ligada à sensibilidade ao glúten (doença celíaca) no intestino delgado.

Sinais e Sintomas

  • Prurido que pode variar de leve a intenso
  • Bolhas ou erupções cutâneas (mais frequentemente nos cotovelos, joelhos, costas e nádegas)
  • Marcas tipo arranhões (em vez de bolhas nalguns pacientes)
  • Cancro intestinal.

Diagnóstico

O diagnóstico é estabelecido através de biópsia de pele e teste de imunofluorescência direta da pele. Pode também estar indicado uma biópsia do intestino.

Tratamento

Pode ser recomendado uma dieta rigorosa sem glúten, de forma a ajudar a controlar a doença. O cumprimento desta dieta pode eliminar a necessidade de medicamentos e certas complicações futuras. Um antibiótico chamado de dapsona pode ajudar na maioria dos casos. Alguns medicamentos imunossupressores podem igualmente ser usados, contudo são menos eficazes.

Prognóstico

A doença pode ser controlada com tratamento. Sem tratamento, pode haver um risco significante de cancro intestinal.

Complicações

Podem ser encontrados alguns problemas de tiróide nestes pacientes. Logo, estes ficam mais propensos a desenvolver determinados tipos de cancro intestinal.

Fontes:

Continuar