Medicamento Orfão e a Doença Rara - Últimas Novidades - Tratamento e Cura para Algumas Doenças Genéticas e Raras - Medicamento Orfão

Durante a última década foi efetuado um progresso significativo, conseguindo-se novos tratamentos, ajudando milhares de pacientes a terem uma qualidade de vida melhor. Estes fatos oferecem esperança para os muitos pacientes com doenças raras que ainda estão à espera de um tratamento muitas vezes salvador.

O número de novos medicamentos órfãos aprovados continua a crescer assim como aqueles que ainda estão em estudo e testes. O entendimento do genoma humano e a poderosas ferramentas de investigação científica que existem atualmente estão abrindo novas portas para a descoberta de medicamentos inovadores.

Novos Medicamentos:

  • Nelarabina para pacientes com leucemia de células T linfoblástica aguda e Linfoma de células T linfoblásticas, este novo tratamento resultou no desaparecimento completo das células cancerosas, em alguns pacientes, durante os testes.
  • Deferasirox é primeira terapêutica oral para a sobrecarga de ferro crônica, permite aos pacientes beber o medicamento evitando as penosas e difíceis infusões noturnas para remover o excesso de ferro.
  • Sorafenib Tosilato é o primeiro tratamento para o tumor de rim em 12 anos, prolongou o tempo de progressão do tumor aumentado a esperança de vida destes pacientes.
  • Lenalidomida é um tratamento oral para pacientes que necessitam de transfusões de sangue, como resultado de anemia causada por Síndrome Mielodisplásica. Os pacientes que receberam o medicamento durante os ensaios clínicos já não precisaram de realizar as transfusões de sangue.

Abaixo exemplos da relação de algumas doenças com o número de medicamentos em desenvolvimento para as mesmas:

  • Esclerose Lateral Amiotrófica - 5
  • Hipertensão pulmonar - 6
  • Cistite Intersticial - 3
  • Acromegalia - 2
  • Tuberculos - 5
  • Trombocitopenia - 5
  • Mesotelioma - 9
  • Leucemia Mielóide Aguda - 31
Os investigadores continuam a procurar e desenvolver novos medicamentos para doenças raras.

Abaixo estão alguns exemplos de potenciais medicamentos órfãos em que os cientistas estão atualmente a trabalhar:

  • Dasatinib, este novo composto, atualmente em revisão com o FDA, baseia-se no sucesso do tratamento nos tumores com o imatinib. Dasatinib está a ser testado como uma alternativa para o tratamento de pacientes com Leucemia Mieloide Crónica. Um estudo clínico apurou que 95% dos pacientes tiveram uma sobrevida livre de progressão da doença nos primeiros seis meses.
  • Anti-GDF-8 antibody/MYO-029, nos primeiros ensaios clínicos, este anticorpo recombinante humano (proteína do sistema imunitário) está a ser testado para o tratamento da Distrofia Muscular. Foi concebido para inibir a miostatina proteína, o que limita o crescimento do músculo e poderá ser o primeiro tratamento a impedir o colapso dos músculos na Distrofia Muscular.
  • FK778, o primeiro de uma nova classe de medicamentos para ajudar a prevenir a rejeição aguda após transplantes de coração, rim e fígado. O FK778 está agora em ensaios clínicos de fase II. Os testes indicam que pode tratar ambos os problemas de curto e de longo prazo que acompanham o órgão transplantado.
Partilhe este artigo
  • Share to Facebook
  • Share to Twitter
  • Share to Google+
  • Share to Stumble Upon
  • Share to Evernote
  • Share to Blogger
  • Share to Email
  • Share to Yahoo Messenger
  • More...

0 comments

 
RSS ArtigosRSS ComentáriosVoltar ao topo
© 2012 As Doenças Raras ∙ Template por BlogThietKe