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Nas últimas três décadas, as empresas biofarmacêuticas têm feito grandes progressos na luta contra as doenças raras. Cada doença rara afecta menos de 200.000 pessoas nos Estados Unidos. Desde 1983, quando a Orphan Drug Act foi aprovada, quase 400 medicamentos foram aprovados para doenças raras e a situação melhorou significativamente nos últimos anos.

Desde meados da década de 1990 houve uma quase triplicação do número anual de denominações de medicamento órfão para medicamentos em desenvolvimento, de 57 em 1996 para 165 em 2008. Um relatório recente dos fabricantes farmacêuticos dos Estados Unidos mostra que o número de medicamentos em desenvolvimento para doenças raras aumentou de 303 em 2007 para 460 em 2011.

Os medicamentos órfãos apresentam uma proporção crescente, tendo aumentado 30% no mais recente período de cinco anos. Cada um destes medicamentos oferece esperança e alívio para pacientes com doenças que muitas vezes não têm outras opções de tratamento que o sintomático, ou seja, o controlo dos principais sintomas.

De acordo com o National Institutes of Health Office de Doenças Raras dos Estados Unidos, existem doenças raras que afetam um total de 25 milhões de americanos. Um em cada 10 americanos recebe um diagnóstico de uma doença rara. Trata-se de uma população com necessidade especial de medicamentos, as estimativas mostram que cerca de 85 a 90% por cento das doenças raras são graves ou fatais.

O número de medicamentos órfãos tem crescido significativamente nos últimos anos. Os avanços na ciência e uma melhor compreensão das causas moleculares e genéticas das doenças permitiu explorar mais profundamente algumas das doenças raras existentes. Estes avanços levaram a um conhecimento e a uma compreensão de algumas das doenças mais complexas.

Outro fator, não menos importante, é o investimento enorme e crescente em pesquisa e desenvolvimento. O Orphan Drug Act, aprovado em 1983, proporcionou um alívio fiscal e alguma exclusividade de marketing para empresas que desenvolvem um medicamento órfão.
Hoje em dia, o número de novas drogas em desenvolvimento para as doenças raras continua a aumentar. Estes novos medicamentos permitiram uma qualidade de vida superior para muitos destes pacientes.

Desenvolvimento de Medicamentos para as Doenças Raras

Empresas americanas de pesquisa biofarmacêutica estão intensificando a investigação de doenças raras, que muitas vezes estão entre as mais devastadoras para os pacientes e as mais complexas para os investigadores. Um recorde de 460 medicamentos para doenças raras estão em estágios finais, em ensaios clínicos ou aguardando Food and Drug Administration (FDA) de revisão, de acordo com um novo relatório da Investigação e Fabricantes Farmacêuticos da América (PhRMA) (Fevereiro de 2011).

Desafios especiais são enfrentados por aqueles que lutam contra doenças raras. Por exemplo, pode ser difícil encontrar pacientes suficientes para ensaios clínicos e médicos especialistas suficientes para ensaios ambos conduta clínica e sentar em conselhos de revisão. Equilibrar o acesso a um medicamento “seguro”, pode ser particularmente difícil quando uma doença rara, não tratada, tem consequências devastadoras ou fatais. Os problemas de segurança e em especial os efeitos secundários que possam causar, podem prejudicar severamente aqueles que os tomam, por outro lado, o não controlo de um determinado sintoma pode provocar problemas graves e inclusive a morte. Esta é uma das grandes dificuldades deste tipo de medicamentos, são urgentes e muitas vezes os únicos capazes de controlar um sintoma e salvar uma vida.

Atualmente a principal área de pesquisa envolve os Tumores raros. Tumores sólidos do fígado e da tiróide, cancro do sangue e melanoma ou cancro da pele, são responsáveis ​​por mais de um terço de todas as drogas de doenças raras em desenvolvimento.

Outras grandes áreas de pesquisa incluem: doenças genéticas, como a fibrose cística, com 67 medicamentos em desenvolvimento, doenças neurológicas, como a esclerose múltipla e distrofia muscular, com 37 medicamentos em desenvolvimento, doenças infecto-contagiosas, como o antraz e o vírus do Nilo Ocidental, com 31 medicamentos em desenvolvimento.

Outros exemplos incluem um medicamento em desenvolvimento para a Epidermólise Bolhosa, um grupo de doenças hereditárias, onde se desenvolvem bolhas na pele em resposta a traumatismo menor. Há também um para a ataxia de Friedreich, uma doença genética degenerativa que provoca danos nos nervos.

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